Най-скъпото лекарство в света вече струва 3,5 млн. долара

Досега една инжекция от най-скъпото лекарство в света струваше 2,1 милиона долара. Лекарството Zolgensma на фармацевтичния гигант Novartis се използва за лечение на спинална мускулна атрофия (СМА) - рядко наследствено заболяване, което обикновено води до преждевременна смърт, ако не се лекува. Тази рекордна сума вече е надхвърлена: австралийският производител на лекарства CLS Ltd. иска около 3,4 млн. долара за своето лекарство Hemgenix за болестта хемофилия В - за една доза. Според компанията лекарството трябва да се прилага само веднъж и намалява очакваното кървене с 54% в рамките на една година.

„Цената е малко по-висока от очакваното, но смятам, че има шанс да бъде успешна", цитира Bloomberg Брад Лонкар, инвеститор в биотехнологии. От една страна, казва той, съществуващите лекарства са и много скъпи, а от друга, пациентите с хемофилия живеят в постоянен страх от кървене. 

Според Питър Маркс, директор на Центъра за биологична оценка и изследвания в САЩ, въпреки че е постигнат напредък в лечението на хемофилията, мерките, необходими за превенция и лечение на кървенето, се отразяват на качеството на живот на пациентите. Hemgenix представлява важен напредък в разработването на иновативни терапии за хората, засегнати от болестта, цитира думите му Bloomberg.

Досега пациентите с хемофилия получаваха липсващите протеини, т.нар. фактори на кръвосъсирването, от които тялото се нуждае, за да образува кръвни съсиреци и да спре кървенето, чрез вливане. При Hemgenix ген, който може да произвежда липсващите фактори на кръвосъсирването, се въвежда в черния дроб, където той започва да произвежда отговорния за съсирването протеин. 

Генните терапии могат значително да подобрят редица опустошителни състояния, като отстранят причините за тях. Цената на Zolgensma на Novartis AG за бебета със спинална мускулна атрофия бе 2,1 млн. долара, когато бе одобрена през 2019 г., а цената на Zynteglo на Bluebird Bio Inc. за кръвното заболяване бета таласемия бе 2,8 млн. долара по-рано тази година. 

Фактът, че ценообразуването е чувствителен въпрос, особено за нови лекарства, беше демонстрирано наскоро от лекарството Aduhelm за болестта на Алцхаймер на Biogen Inc. в САЩ и на Zynteglo на Bluebird в Европа - високите разходи допринесоха за това, че пазарният старт на лекарството се провали.

Генната терапия ще се произвежда в Лексингтън, Масачузетс, от uniQure NV, която през 2020 г. продаде правата за комерсиализация на Hemgenix на CSL Behring. По данни на uniQure около 16 милиона души в САЩ и Европа имат хемофилия В. Хемофилия А е по-разпространена, като засяга около пет пъти повече хора.