Какво се крие зад лотарията за лекарството за милиони?

Това може би е най-противоречивата кампания в историята на фармацевтичната индустрия: швейцарският фармацевтичен производител Novartis стартира от понеделник лотария за 100 терапии със Zolgensma, най-скъпото лекарство в света. Спринцовките с единична цена от повече от два милиона евро помагат срещу така наречената спинална мускулна атрофия (SMA). Наследственото заболяване задейства загубата на мускули и в крайна сметка води до смъртта на кърмачета и малки деца.

100 засегнати по целия свят вече могат да се надяват да избегнат смъртта благодарение на томболата. Пациентите, които ще получават безплатна доза от лекарството, ще бъдат избрани два пъти месечно чрез анонимна процедура на случаен принцип. Неспечелилите кандидати автоматично преминават към следващия кръг.

Novartis посочва предимно ограниченията: Досега само един завод в САЩ е получил разрешение за производство. Освен вътрешните поръчки той можел да осигури на света само 100 дози. Но тъй като компанията искала да помогне бързо, поне малко, и затова е разработила лотарията заедно със Съвет по етика.

Етиците имат съвсем различен поглед за акцията. „Цялата работа не е благословия за човечеството, а прикрита маркетингова кампания“, казва например Норберт Пол от университета Йоханес Гутенберг в Майнц, цитиран от Der Spiegel. По думите му Novartis е подкопала процеса на одобрение на лекарствата в редица страни, който все още продължавал. Става дума за възможно най-бързо завземане на пазара и за събуждане на желанията у засегнатите.

Повече от хиляда деца се раждат със спинална мускулна атрофия в САЩ, Европа и Япония. И наистина е разумно да се предполага, че засегнатите от томболата на Novartis, които си тръгнат с празни ръце, ще оказват натиск върху правителствата и здравните застрахователи скоро да одобрят и финансират лекарството.

Затова организацията на задължителното здравно осигуряване (GKV) говори за „хазарт“ с болните деца. Ръководителят на най-голямата германска здравноосигурителна каса TK Йенс Баас критикува също решението: „Предоставянето на лекарството на 100 пациенти по света не е решение, а просто е безотговорно“.

При Zolgensma става дума за т. нар. генна терапия. При деца, родени със SMA, един ген, наречен SMN1, е дефектен. Ето защо определени нервни клетки в гръбначния мозък, които предават сигнали до мускулите, не работят правилно. Едва наскоро в Германия лекари, които са диагностицирали най-тежката форма на SMA при малко дете, са можели да дадат на семейството само мрачната перспектива, че детето им вероятно няма да празнува втория си рожден ден.